Клинические испытания рассчитаны не только на статистику

Зачем нужны клинические испытания?
Когда пациенты с COVID-19 начали появляться в больницах, у врачей не было сценария, которому они могли бы следовать. Это была новая болезнь, и не существовало известных эффективных методов лечения. На создание нового лекарства уходят годы, поэтому медицинскому сообществу пришлось использовать то, что было доступно.
Вентиляторы помогли снизить низкий уровень кислорода у пациентов, стероиды предотвратили перегрузку иммунной системы, а лекарство от малярии под названием гидроксихлорохин было дано в надежде, что оно поможет избавиться от инфекции.
С одним пациентом невозможно сказать, повлияло ли новое лечение на ситуацию или нет. Возможно, этот человек поправился бы сам; возможно, лечение вызвало побочные эффекты, которые усугубили их. Мы не можем знать без сравнения.
Любое новое лечение должно пройти клинические испытания, чтобы понять, эффективно оно или нет. Это включает предоставление одной группе пациентов лечения, а другой группе аналогичных пациентов – плацебо (фиктивное лечение, которое не оказывает никакого эффекта) или обычное лечение.
В марте 2020 года результаты небольшого клинического испытания гидроксихлорохина показали, что он может вылечить все случаи COVID-19 в сочетании с антибиотиком под названием азитромицин. Это привело к огромному общественному интересу к препарату, и медицинские службы во всем мире скупили запасы и лечили с их помощью пациентов.
Несмотря на внимание СМИ и общественных деятелей, исследование гидроксихлорохина было быстро раскритиковано учеными за то, как оно было проведено и проанализировано. Более крупные исследования, проведенные в последующие месяцы, показали, что гидроксихлорохин не только неэффективен против COVID-19, но и имеет серьезные побочные эффекты.
Дизайн клинического исследования
Статистика и размер выборки
При анализе научных результатов мы сначала должны исходить из нулевой гипотезы, которая должна быть нашим предположением перед проведением исследования. В этом случае нулевая гипотеза состоит в том, что лечение не влияет на выздоровление пациентов.
Мы знаем, что некоторым людям станет лучше без лечения, поэтому важно знать вероятность того, что мы увидим положительные результаты, даже если бы лечение не дало эффекта. Это широко используемая в науке статистика, известная как p-значение. Значение p меньше 0,05 означает, что, если нулевая гипотеза верна, существует только 5% вероятность увидеть результаты такого размера или больше из-за случайной вероятности.
Это значение 0,05 часто используется в качестве эталона в науке, чтобы результаты считались статистически значимыми. Результаты испытаний гидроксихлорохина соответствовали этому уровню статистической значимости, что означало, что они были признаны положительными результатами

Перевод: Лесхан Аружан, ПД-213